Lộ trình nghiên cứu và phát triển sản phẩm Cartilatist.

Cartilatist được chuyển giao độc quyền cho Công ty TNHH Bệnh viện Đa khoa Vạn Hạnh phát triển sản phẩm, sản xuất và thương mại hóa từ tháng 7/2018 tại Việt Nam và các quốc gia ASEAN.

Cartilatist và bệnh thoái hóa khớp

Cartilatist là tên của một sản phẩm tế bào gốc thu từ mô mỡ người, sử dụng để điều trị thoái hóa khớp gối và thoái hóa cột sống. Mỗi liều điều trị được đựng trong một ống thủy tinh nhỏ chứa 5-10 triệu tế bào gốc và được bảo quản trong nhiệt độ từ -40 đến -86 độ C.

Tế bào gốc từ mô mỡ được thu nhập, phân lập và tăng sinh theo một quy trình đặc biệt để chọn lựa những tế bào gốc có đặc tính phù hợp nhất. Quy trình tăng sinh là hoàn toàn tự động trong các bioreactor lớn với sự kiểm soát nghiêm ngặt các điều kiện sản xuất và đảm bảo chất lượng để mang lại tính an toàn và hiệu quả sử dụng cao.

Bệnh nhân thoái hóa khớp gối hay cột sống ở cấp độ thích hợp sẽ được chỉ định sử dụng Cartilatist để điều trị.

PGS.TS Phạm Văn Phúc – Viện trưởng Viện Tế bào gốc cho biết, bệnh lý thoái hóa khớp và thoái hóa cột sống là một bệnh lý phổ biến trên thế giới. Riêng ở Mỹ có hơn 10% người trưởng thành bị bệnh này. Đây là bệnh mạn tính liên quan sự thoái hóa sụn, dẫn đến hình thành các gai xương, thay đổi cấu trúc xương và cuối cùng là mất chức năng của khớp.

Hiện tại, thoái hóa khớp được điều trị chủ yếu bằng thuốc giảm đau, hyaluronic acid, và neridronate. Tuy nhiên, cách điều trị này chủ yếu làm giảm triệu chứng, giúp giảm đau và kiểm soát viêm, không có tác dụng ngăn chặn hay tái tạo thoái hóa khớp.

“Trong một cách tiếp cận khác, thoái hóa khớp được điều trị với huyết tương giàu tiểu cầu (platelet-rich plasma – PRP). Nhiều nghiên cứu cho thấy cách làm này cải thiện một số triệu chứng của thoái hóa khớp nhưng cũng không hiệu quả sau thời gian dài theo dõi. Do đó, một số nghiên cứu đã kết hợp việc tiêm PRP với tế bào gốc. Công bố gần đây cho thấy tế bào gốc trung mô kết hợp với PRP có thể cải thiện được tổn thương sụn, cải thiện các thang điểm VAS so với việc chỉ sử dụng PRP. Việc sử dụng kết hợp tế bào gốc và PRP được cho là tăng hiệu quả điều trị bởi tế bào gốc có thể biệt hóa thành các tế bào gốc sụn và đóng góp quan trọng vào quá trình ức chế viêm khớp” – PGS.TS Phạm Văn Phúc nhấn mạnh.

Mặc dù tế bào gốc trung mô ở dạng làm giàu hay tinh sạch có thể điều trị thoái hóa khớp hiệu quả nhưng liệu pháp này vẫn còn hạn chế: hiệu quả điều trị không ổn định, chất lượng tế bào gốc giảm mạnh ở những bệnh nhân lớn tuổi hay mắc các bệnh mạn tính, chi phí điều trị cao.

Các nghiên cứu viên làm việc tại Viện Tế bào gốc. Ảnh: Minh Châu

Bắt kịp xu thế quốc tế

Để giải quyết những khuyết điểm trên, liệu pháp tế bào gốc off-the-shelf được phát triển, mang lại nhiều ưu điểm như: tế bào gốc được chọn để sản xuất là loại tốt, không phụ thuộc vào tế bào gốc của bệnh nhân, việc sản xuất được kiểm soát chặt chẽ chất lượng theo các hướng dẫn như GMP-WHO, giá thành giảm do sản xuất hàng loạt.

Sản phẩm tế bào gốc off-the-shelf đầu tiên trên thế giới được lưu hành tại Hàn Quốc với tên biệt dược là Cartistem vào năm 2012. Cartistem là một thuốc tế bào gốc được sản xuất với thành phần hoạt tính là tế bào gốc trung mô thu từ máu dây rốn người. Sản xuất với quy mô công nghiệp, theo hướng dẫn GMP-WHO, chất lượng của tế bào gốc giữa các mẽ được kiểm soát chặt chẽ; do đó hiệu quả điều trị của Cartistem được báo cáo là tốt.

Những thuận lợi và đặc biệt là chất lượng sản phẩm có thể kiểm soát đã giúp hướng sản phẩm tế bào gốc off-the-shelf phát triển nhanh. Sau 5 năm, từ năm 2012 đến năm 2017 đã có 6 sản phẩm tế bào gốc off-the-shelf được thương mại hóa trên thị trường ở nhiều quốc gia như Cartistem, Prochymal, HS Temcell, Darvadstrocel, Osteocel plus, Trinity Evolution.

Gần đây, sản phẩm tế bào gốc off-the-shelf từ tế bào gốc mô mỡ với tên biệt dược là Allojoin do Tập đoàn Cellular Biomedicine (Mỹ) đã đưa vào thử nghiệm lâm sàng đạt kết quả khả quan. Sau 48 tuần điều trị với Allojoin, dữ liệu từ 22 bệnh nhân cho thấy Allojoin an toàn và có những dấu hiệu ban đầu về hiệu quả điều trị tốt trong việc ngăn chặn quá trình hư hỏng sụn. Thang điểm WOMAC giảm mạnh sau 12 tuần điều trị và liên tục giảm đến 48 tuần điều trị. Sử dụng kỹ thuật MRI 3D để đánh giá sụn khớp sau 48 tuần điều trị, cho thấy thể tích sụn đã tăng so với chưa điều trị (tuần 0) và so với quá trình thoái hóa sụn tự nhiên do tuổi.

Cartilatist là một trong những sản phẩm tế bào gốc off-the-shelf. Điều đó cho thấy Viện Tế bào gốc đã bắt kịp xu hướng thế giới.

ĐẠT ĐẠT (Bản tin ĐHQG-HCM số 191-192)